Alfacerliponase foi incorporada ao sistema público há quatro anos, mas ainda não conta com fornecimento regular; famílias dependem de decisões judiciais para garantir o tratamento de crianças com CLN2, doença neurodegenerativa rara e progressiva
Quatro anos após ter sido aprovado durante o governo Jair Bolsonaro, o medicamento alfacerliponase, indicado para o tratamento da lipofuscinose ceroide neuronal tipo 2 (CLN2), ainda não está disponível para fornecimento regular pelo Sistema Único de Saúde (SUS). A incorporação foi oficializada pelo Ministério da Saúde em abril de 2022, por meio de portaria, com prazo legal de 180 dias para efetivação da oferta. No entanto, até novembro de 2026 a distribuição organizada não foi implementada, deixando pacientes e famílias em situação de incerteza.
A CLN2 é uma doença genética rara, progressiva e neurodegenerativa que atinge principalmente crianças, causando perda de funções motoras, cognitivas, de linguagem e, eventualmente, a morte precoce. A alfacerliponase é a única terapia específica disponível, capaz de repor a enzima deficiente e retardar o avanço dos danos neurológicos. Sem acesso regular, muitas famílias recorrem à Justiça para obter o medicamento por meio de decisões judiciais.
Entre os principais obstáculos estão a ausência de código específico na tabela SIGTAP, essencial para a dispensação no sistema público, e as exigências técnicas do fármaco. O medicamento precisa ser armazenado em temperaturas extremamente baixas e administrado por via intracerebroventricular, o que demanda infraestrutura hospitalar especializada e equipes treinadas, nem sempre disponíveis nos estados.
O Ministério da Saúde reconhece as dificuldades e afirma estar em discussões com o Conass e o Conasems para definir o melhor modelo de oferta, inclusive avaliando a possibilidade de fornecimento como serviço especializado. Enquanto isso, os pacientes que já obtiveram liminares judiciais recebem o tratamento, mas a falta de uma política regular compromete o acesso equitativo e o início precoce da terapia, fundamental para melhores resultados.
Especialistas e entidades de pacientes alertam que cada mês de atraso pode representar perdas neurológicas irreversíveis. A demora revela desafios estruturais do SUS no manejo de medicamentos de alto custo e alta complexidade para doenças ultrarraras, mesmo após a decisão formal de incorporação e a publicação do Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas.
A situação continua gerando pressão sobre gestores públicos e mobilização de famílias que lutam pelo direito ao tratamento. Até que a oferta regular seja efetivada, o acesso à alfacerliponase permanece limitado e desigual, dependente em grande parte da via judicial.
📝 Texto: @fabiianobraga
📷 Foto: Reprodução
